近日，在0第二附屬醫院血液內科主任、江淮名醫翟志敏教授的帶領下，該院血液內科團隊利用新靶點Ex02 CAR-T細胞救治一例移植後複發的晚期骨髓瘤患者獲得良效。
多發性骨髓瘤11年，骨痛難忍，已陷絕境
患者系60歲男性，十一年前因突發胸骨後疼痛，在外院診斷為“多發性骨髓瘤”，隨後經歷了化療、免疫調節及自體造血乾細胞移植等系統治療，病情獲得了較長時間的緩解，但自2021年7月起，疾病複發呈進行性惡化，劇烈的骨痛讓他無法正常站立和行走，只能長期卧床。患者告訴記者，疾病複發後骨痛劇烈難忍，在先前醫院已嘗試了各種治療骨髓瘤的藥，但療效甚微，身體每況愈下。
據瞭解，多發性骨髓瘤是一種惡性克隆性漿細胞腫瘤，雖然近10年來治療骨髓瘤的新藥不斷上市，療效和預後顯著改善，但目前在臨床上仍然是不可治愈的，移植後複發且對現有各種藥物耐藥的情況下，基本屬於無藥可用的“絕症”。
給T細胞裝上“新導航”，重新激發患者抗腫瘤免疫力
就在患者疼痛難忍、非常絕望的時候，聽醫護人員介紹0第二附屬醫院血液科可能提供複發難治骨髓瘤的臨床研究性治療，因此患者在2023年3月22日轉入安醫大二附院尋求幫助。“剛入院時患者身體狀況非常虛弱，嚴重骨痛導致患者無法正常生活，且伴有重度貧血和血小板減少，隨時可能有生命危險。”翟志敏說，在對患者進行全面評估後，發現患者病情危重，治療面臨著巨大挑戰。經反覆討論，同時在患者和家人的積極要求、充分理解和支持下，最終決定採用新型靶點的Ex02 CAR-T細胞治療。
4年磨一劍，CAR-T細胞治療取得新突破
翟志敏團隊近10年一直潛心從事CAR T細胞研發和臨床應用轉化，前期在CD19 CAR T細胞治療複發難治白血病已取得突破，2019年獲得安徽省重大科技攻關項目資助和支持後，與新加坡摯諾生物科技公司鼎力合作，不斷創新，4年前首次發現在多發性骨髓瘤細胞錶面特異性表達Ex02靶分子，經過3年多日日夜夜反覆嘗試和探索，終於成功創建針對Ex02靶點的CAR-T細胞。當此次面臨該患者非同尋常的嚴峻病情時，翟志敏團隊當機立斷，精心救治，再次將科研成果轉化到臨床。患者順利接受Ex02 CAR-T細胞輸註後，血常規等各項指標逐步改善，骨痛也奇跡般消失，可謂“絕處逢生”，再次看到了生命的曙光。
翟志敏表示，此次Ex02 CAR-T細胞療法幫助一名終末期骨髓瘤患者擺脫病痛的折磨，且無明顯不良反應，初步顯示該療法治療惡性腫瘤安全有效，在未來有可能讓更多患者受益，應用前景令人期待。（沈笑）
時間：2023年05月29日
來源：http://ah.people.com.cn/n2/2023/0529/c358325-40435135.html